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 日前，Acceleron Pharma与Fulcrum Therapeutics公司联合宣布，达成一项研发合作协议，双方将基于Fulcrum的专有小分子调控基因表达技术平台，共同开发靶向肺部特定通路的肺部疾病治疗药物。

Fulcrum公司专注于研发可以调控基因表达的小分子创新药物。其技术平台能够首先发现导致不同疾病的遗传基础，然后通过细胞模型模拟疾病情况下的基因调控，并且可以利用这些细胞模型对候选药物进行筛选，从而找出针对特定基因失调的创新疗法。Acceleron将使用Fulcrum的这一技术平台识别出可以调节肺部疾病相关通路的小分子药物。

▲Fulcrum公司的药物研发策略（图片来源：Fulcrum公司官网）

根据协议条款，Acceleron和Fulcrum将共同发现疾病治疗靶点和相关小分子候选药物。而Acceleron将继续负责开发和推广本次合作开发的候选药物。Fulcrum将获得1000万美元的预付款，并有资格获得高达4.385亿美元的潜在里程碑付款，以及就本次合作开发产品在未来的销售额分成。

“我们很高兴可以与Acceleron开展这项重要的研究合作，”Fulcrum首席执行官Robert J. Gould博士说：“这项合作扩展了我们技术平台解决疾病根本问题的潜力。我们开发的losmapimod已经取得了一定的研发进展，目前正在2期临床试验中治疗面肩肱型肌营养不良症患者，以及针对其它遗传疾病的临床前和早期研究中。本次合作开发肺部疾病疗法的这一新机会再次反映了Fulcrum技术平台在基因调节中的广泛应用。”

“这次合作将Fulcrum在识别药物靶点方面的能力与Acceleron在TGF-beta信号传导方面的专业知识相结合，以开发潜在的肺部疾病治疗方法，”Acceleron首席执行官Habib Dable先生说：“随着这项协议的达成，我们开发的sotatercept在治疗肺动脉高压患者的2期试验，以及ACE-1334的开发中都取得了很大的进展，这表明我们在满足高度未满足需求的肺部疾病患者的道路上又迈出了坚实的一步。”